Шанхайские врачи набирают детей со всего мира на инновационное лечение врожденной глухоты

Девятая народная больница Шанхая набирает пациентов в возрасте от 1 до 16 лет со всего мира для первого в мире клинического исследования терапии на основе редактирования генов для детей с врожденной глухотой, вызванной мутацией гена OTOF, – сообщают «Вести: Приморье» со ссылкой на   Shanghai Daily .

Генная терапия считается одним из наиболее многообещающих методов лечения наследственной глухоты. Исследование китайских ученых было опубликовано в ведущим мировым изданием «Molecular Therapy». В настоящее время генная терапия одобрена для клинических испытаний, и врачи набирают пациентов от 1 до 16 лет. Все расходы компенсируют.

Примерно двое из каждых 1000 детей рождаются с врожденной потерей слуха. В мире 26 миллионов человек страдают врожденной глухотой. Ежегодно в Китае рождаются глухими около 30 000 детей, причем 60 процентов случаев связаны с генетическими дефектами, серьезно влияющими на их речь, познание и развитие интеллекта.

Эффективного лекарства пока не существует. Основным методом являются кохлеарные имплантаты, которые имеют множество недостатков, таких как ограниченное понимание речи в шумной обстановке и плохое восприятие музыки.

«С развитием биомедицины генная терапия считается одним из наиболее многообещающих методов лечения наследственной глухоты. Существует несколько стратегий, включая доставку здоровых генов во внутренние уши глухих людей для замены их больных генов. Однако эффект такой терапии может со временем исчезнуть и пациентам, возможно, придется делать повторные инъекции, чтобы обеспечить слух. Редактирование генов — это новый подход к наследственным заболеваниям, который позволяет точно редактировать патогенные гены и радикально излечивать заболевания в геноме», — сказал доктор Ву Хао, президент Шанхайской девятой народной больницы, которая совместно с местными учеными разработала терапию редактирования на основе РНК для лечения потери слуха, вызванной мутацией гена OTOF.

OTOF является основным геном глухоты, мутация которого вызывает серьезную потерю слуха и нарушение речи у детей. Это основная причина слуховой нейропатии у детей.

Команда Ву успешно разработала генную терапию, нацеленную на мутацию OTOF Q829X, с помощью редактора на основе РНК с одной вирусной доставкой.

Редактор на основе РНК — это передовая технология редактирования генов, которая позволяет точно изменять последовательность генов и восстанавливать нормальную экспрессию белка без внесения необратимых изменений в геном.

«Эффективность и безопасность этого лечения была подтверждена в экспериментах на животных, и сейчас мы проводим клинические испытания на пациентах с такой генетической мутацией, которую можно вылечить с помощью одной инъекции во внутреннее ухо», — сказал Ву. «Наше исследование было опубликовано в ведущем журнале Molecular Therapy».

В настоящее время генная терапия одобрена для клинических испытаний комитетом по этике больницы, и врачи набирают для исследования детей с глухотой, связанной с мутацией OTOF Q829X.

«Мы уверены, что после лечения они смогут восстановить более естественный слух», — сказал Ву.

Требования к клиническому исследованию:

Дети от 1 до 16 лет.

Тяжелая глухота.

Мутация OTOF Q829X.

Отсутствие внутренних слуховых деформаций и воспаления ушей в течение трех месяцев.

Соблюдение медицинских процедур клинического исследования, последующих проверок и посещений.

Покрытие всех медицинских расходов.

Компенсация участникам транспортных и гостиничных расходов.

Сопровождение участников после перелета в Китай.

Страхование для всех участников исследования.

Контакт: [email protected] [email protected] (почтовый ящик врача для двуязычной консультации)

На верхнем фото: доктор Тао Юн показывает, как генная терапия вводится во внутреннее ухо крысы.

На Нижнем фото: президент Девятой народной больницы Шанхая доктор Ву Хао

https://vestiprim.ru/news/148772-shanhajskie-vrachi-nabirajut-detej-so-vsego-mira-na-innovacionnuju-terapiju-vrozhdennoj-gluhoty.html